A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta segunda-feira (5) o registro do Elfabrio (alfapegunigalsidase), um novo medicamento voltado para a terapia de reposição enzimática de longa duração em pacientes adultos diagnosticados com a doença de Fabry.
O impacto da doença de Fabry no organismo
Trata-se de uma condição de origem genética rara provocada pela falta da enzima alfa-galactosidase A. Essa carência gera o acúmulo da substância globotriaosilceramida (Gb3) em múltiplos tecidos e órgãos do corpo humano.
Os sintomas e complicações associados a essa condição incluem danos graves como insuficiência renal, problemas cardíacos e acidentes cerebrovasculares. Os pacientes também podem sofrer com neuropatia periférica, perda auditiva, lesões cutâneas conhecidas como angioqueratomas e distúrbios gastrointestinais, a exemplo de diarreias e dores abdominais constantes.
Como atua a nova terapia
O tratamento funciona fazendo a reposição da enzima que está faltando no organismo. Desse modo, o remédio consegue quebrar o material acumulado e facilitar a sua eliminação, o que ajuda a barrar o avanço de complicações renais e cardíacas.
Disponível em frascos de 10 ml com solução estéril para diluição, o produto deve ser administrado por meio de infusão intravenosa em ambiente hospitalar ou clínico adequado.
